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Thérapie génique : défi et réalité. L’exemple de l’hémophilie.

20 septembre 2022 - 20:00 - 21:30

Pr Cédric Hermans – UCL St Luc

Cédric Hermans dirige actuellement le service d’hématologie, unité hémostase et thrombose, ainsi que le centre de l’hémophilie de l’hôpital universitaire Saint-Luc de Bruxelles, en Belgique. Il a été nommé professeur associé à la faculté de médecine de l’Université catholique de Louvain en 2003, professeur titulaire en 2012 et vice-doyen en 2015.

Thérapie génique : Défis et réalités. l’exemple de l’hémophilie

Conséquence d’un déficit de production par le foie du facteur VIII (FVIII) ou IX (FIX) de la coagulation sanguine, l’hémophilie se caractérise par des hémorragies profondes qui affectent essentiellement les articulations et les muscles. Survenant spontanément chez les patients sévèrement atteints (FVIII et FIX < 1 %), ces hémorragies sont responsables d’une destruction des articulations et d’une arthropathie douloureuse et invalidante.

Le traitement « classique » de l’hémophilie est une thérapie dite de substitution dont le but est de maintenir chez les patients hémophiles sévères une quantité minimale de FVIII ou FIX dans le sang afin d’empêcher les hémorragies spontanées. Cette thérapie a évolué au cours du siècle dernier faisant appel initialement à du sang total, puis à du plasma et finalement des concentrés de FVIII et FIX d’origine plasmatique.

Ces premiers succès thérapeutiques ont été ternis par le drame de la contamination de milliers de patients hémophiles par les virus HIV et de l’hépatite C. L’introduction de techniques de sécurisation des concentrés de facteurs plasmatiques et surtout le développement de concentrés de FVIII et FIX synthétiques produits par biotechnologie, rendu possible par le clonage des gènes du FVIII et FIX, ont permis aux patients d’avoir accès à des traitements dénués de risques infectieux.

De multiples innovations thérapeutiques au cours des deux dernières décennies ont révolutionné la prise en charge des patients hémophiles. Il s’agit de concentrés de facteurs synthétiques produits par biotechnologie et dotés d’une demi-vie prolongée. Il s’agit pour l’hémophilie A du développement d’un anticorps bispécifique capable de mimer l’action du FVIII au sein de la cascade de la coagulation.

Ces dernières années ont surtout démontré la possibilité de guérir l’hémophilie par la thérapie génique. Il s’agit d’introduire dans les hépatocytes les gènes des FVIII ou FIX véhiculés jusqu’au foie par des vecteurs viraux dotés d’un tropisme hépatique. Ces vecteurs sont administrés aux candidats en une seule administration intraveineuse. Cette approche a démontré sa faisabilité et son succès chez certains patients. La variabilité de la réponse totalement imprévisible, une réaction hépatique parfois sévère justifiant le recours à une immunosuppression parfois longue, des risques d’intégration dans le génome qui ne sont pas totalement exclus, représentent, parmi d’autres, des obstacles à une banalisation de cette approche très prometteuse.

Ces multiples innovations changent fondamentalement la prise en charge et les perspectives d’épanouissement de chaque patient hémophile. Le grand défi est d’identifier pour chaque patient l’option thérapeutique la plus appropriée, qu’elle soit validée ou en cours d’étude. Il s’agit aussi et surtout de faire en sorte qu’un nombre croissant de patients hémophiles à travers le monde ait accès à ces traitements efficaces et plus faciles à utiliser.

Modérateur :

Dr Werner Vanneste, Bruxelles, Secrétaire iCANN Life Sciences ASBL

Programme

20:00 - 20:05

Accueil
Dr Werner Vanneste (Secrétaire iCANN Life Sciences)

20:05 - 21:00

Thérapie génique : défi et réalité. L’exemple de l’hémophilie
Pr Cedric Hermans (UCL Saint-Luc)

21:00 - 21:20

SATELLITE SYMPOSIUM CSL BEHRING
La thérapie génique dans l’hémophilie, un point de vue de l’association de patients
AHVH (Association de l’hémophilie von Willebrand et autres pathologies de la coagulation)

21:20 - 21:30

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